Die Pharmaunternehmen Biogen und Eisai sagten am Dienstag, dass ein Medikament, das sie gegen die Alzheimer-Krankheit entwickeln, den kognitiven Rückgang in einer großen klinischen Studie im Spätstadium verlangsamt habe.
Die starken Ergebnisse erhöhen die Chancen des Medikaments auf eine Zulassung und bieten neue Hoffnung für eine Klasse von Alzheimer-Medikamenten, die wiederholt versagt haben oder gemischte Ergebnisse erzielt haben.
Die positiven Daten bieten Biogen auch eine zweite Chance nach der katastrophalen Markteinführung eines anderen Alzheimer-Medikaments, Aduhelm. Dieses Medikament erhielt letztes Jahr die behördliche Zulassung, obwohl es wenig Beweise dafür gab, dass es den kognitiven Rückgang verlangsamen könnte, erhielt nur eine stark begrenzte Abdeckung durch Medicare und hat sich als kommerzieller Misserfolg erwiesen.
Die Ergebnisse scheinen für das neue Medikament Lecanemab stärker zu sein. Der kognitive Rückgang in der Gruppe der Freiwilligen, die Lecanemab erhielten, wurde um 27 Prozent reduziert im Vergleich zu der Gruppe, die ein Placebo in der klinischen Studie erhielt, an der fast 1.800 Teilnehmer mit leichter oder leichter kognitiver Beeinträchtigung teilnahmen Alzheimer-Krankheit, sagten die Unternehmen.
Die Studie mit Lecanemab, das über eine intravenöse Infusion verabreicht wird, war die bisher größte, um zu testen, ob die Beseitigung von Plaques, die durch die Ansammlung eines Proteins namens Amyloid im Gehirn gebildet werden, das Fortschreiten der Alzheimer-Krankheit verlangsamen könnte. Aduhelm ist so konzipiert, dass es auf ähnliche Weise funktioniert.
Wie bei früheren Anti-Amyloid-Medikamenten kam es bei einigen Patienten, die Lecanemab einnahmen, zu Hirnschwellungen oder Hirnblutungen, aber die Prävalenz dieser Nebenwirkungen war geringer als bei Aduhelm und anderen experimentellen Medikamenten.
Eisai hatte bereits eine beschleunigte Zulassung beantragt, die Art der Zulassung, die Aduhelm erteilt wurde. Das Verfahren ermöglicht es der Food and Drug Administration, Arzneimitteln grünes Licht zu geben, wenn sie unsichere Beweise für den Nutzen haben, aber den biologischen Weg einer Krankheit in einer Weise beeinflussen, von der angenommen wird, dass sie den Patienten zugute kommt. Das Unternehmen sagte am Dienstagabend, dass es zunächst mit dem beschleunigten Zulassungsverfahren fortfahren werde, wobei eine Entscheidung der FDA bis Anfang Januar erwartet werde, und dann die neueren Daten verwenden würde, um eine vollständige Zulassung zu beantragen. (Für eine beschleunigte Zulassung müssen Unternehmen weitere Studien durchführen und nachweisen, dass ihr Medikament wirkt.)
Analysten sagen voraus, dass Lecanemab oder jedes andere wirksame Alzheimer-Medikament höchstwahrscheinlich ein milliardenschwerer Blockbuster werden würde.
„Für Biogen bringt es sie zurück ins Alzheimer-Spiel“, sagte Brian Skorney, Analyst bei der Investmentbank Baird.
In einem Briefing für Reporter am Dienstagabend sagte Ivan Cheung, der Vorsitzende und Geschäftsführer von Eisai, die Ergebnisse seien „die erste definitiv positive große klinische Studie, die zeigt, dass man die Alzheimer-Krankheit in diesem sehr frühen symptomatischen Stadium tatsächlich verlangsamen kann“.
Er sagte, dass das Medikament den Patienten etwa sechs Monate nach Beginn der Einnahme einen Nutzen zeigte und dass der Nutzen bis zum Ende der Studie zunahm, 18 Monate nachdem die Patienten mit dem Medikament begonnen hatten.
Detailliertere Ergebnisse wollen die Unternehmen im November vorlegen.
Einige Experten sagten, die Fähigkeit des Medikaments, den kognitiven Rückgang zu verlangsamen – um 0,45 auf einer 18-Punkte-Skala – sei bestenfalls bescheiden und möglicherweise kein Unterschied, den Patienten in den milden frühen Stadien der Krankheit bemerken würden.
Dr. Lon Schneider, Direktor des California Alzheimer’s Disease Center an der University of Southern California, sagte, der Effekt sei „gering und würde von vielen nicht als minimal klinisch bedeutsamer Unterschied angesehen werden“. Er fügte jedoch hinzu: „Andere würden dem entschieden widersprechen und sagen, dass es klinisch bedeutsam ist.“
Dr. Schneider sagte, die „relativ niedrigen“ Raten von Hirnschwellungen und Blutungen „deuten darauf hin, dass Lecanemab einfacher anzuwenden ist“ als Aduhelm.
Er fügte hinzu: „Obwohl eine Pressemitteilung für bare Münze genommen wird, was oft eine riskante Sache ist, ohne echte Daten oder Berichte zu haben, scheint es, dass Lecanemab höchstwahrscheinlich allein auf der Grundlage dieser einen Studie eine regelmäßige Marktzulassung erhalten würde.“
In dem Briefing sagte Herr Cheung, das Unternehmen betrachte die Ergebnisse als „sehr klinisch aussagekräftig“, fügte jedoch hinzu: „Natürlich gibt es unterschiedliche Meinungen darüber, was klinisch aussagekräftig für dieses Krankheitsstadium ist.“
Andere Unternehmen entwickeln auch Behandlungen, die den Markt für Alzheimer-Medikamente aufrütteln könnten, der vor Aduhelm zwei Jahrzehnte lang keine neuartige Behandlung gesehen hatte. Roche wird voraussichtlich noch in diesem Jahr Daten aus zwei Studien zu einem Medikament namens Gantenerumab veröffentlichen. Es wird erwartet, dass die FDA Anfang Januar eine Entscheidung darüber treffen wird, ob sie eine beschleunigte Zulassung für ein Alzheimer-Medikament von Eli Lilly, bekannt als Donanemab, erteilt, wobei die Ergebnisse einer größeren Studie zu diesem Medikament Mitte nächsten Jahres erwartet werden.
Die Ergebnisse der Studie zu Lecanemab „setzen eine hohe Messlatte, von der ich denke, dass sie für die anderen Medikamente, wenn sie erfolgreich sind, schwer zu schlagen sein wird“, sagte Herr Skorney.
Die New York Times
